Přístup k novým lékům na vzácná onemocnění je potřeba zrychlit a sjednotit napříč Evropou, shodli se odborníci

Léky na vzácná onemocnění, jako jsou například hemofilie, svalová dystrofie nebo nemoc motýlích křídel, potřebuje sice menší počet pacientů, jejich cena je ovšem daleko vyšší, než je tomu u běžných léčiv. Například léčba jednoho pacienta pomocí takzvané genové terapie vychází až na desítky milionů korun. Přesto by i takto drahá terapie měla být přístupná co největšímu počtu pacientů, čehož jsou si vědomi i odborníci.

Evropská unie a jednotlivé členské státy řeší, jak větší efektivity v dostupnosti léčby docílit. V Česku od ledna platí novela zákona o veřejném zdravotním pojištění, která cestu, jíž tyto přípravky vstupují do systému cen a úhrad, mění. Problematika vzácných onemocnění byla i tématem celodenní konference s názvem Revize EU legislativy pro léčivé přípravky na vzácná onemocnění a pro pediatrická onemocnění, jež se uskutečnila na půdě Senátu.

Úvodní slovo si vzal lékař a zakladatel systému iHETA (Institutu pro zdravotní ekonomiku a technology assessment – pozn. red.) Tomáš Doležal. „Jestli lze některou oblast léčby označit jako úspěšnou z hlediska vstupu inovací a inovativních léků, tak jsou to bezpochyby vzácná onemocnění. Evropské změny, které se udály v uplynulých letech, nyní sklízí ovoce v přístupu nových léčivých přípravků. Jejich počty a podíl na všech nových molekulách registrovaných Evropskou lékovou agenturou soustavně roste. To samozřejmě vytváří tlak na národní systémy a úhradové systémy, protože ekonomika těchto léků je jiná než v případě běžných léků. Úhradové systémy minimálně ve vyspělé Evropě řeší, jak zpřístupnit tuto nákladnou léčbu svým pacientům,“ řekl.

Navázal na něj senátor a předseda Výboru pro zdravotnictví Roman Kraus, který v minulosti vedl Fakultní nemocnici Brno. Připomněl, že od prvního července se Česká republika ujme předsednictví Evropské unie a vzácná onemocnění jsou jedním ze tří nosných témat zdravotnické části. „Dalším tématem je pak farmakologie a celá problematika duševního zdraví,“ dodal Kraus.

Poznamenal také, že vzácnými onemocněními je v České republice postiženo asi 500 tisíc pacientů. „Naštěstí díky velkému úsilí, které je věnováno výzkumu a implementaci nových léků, se daří řadu těchto onemocnění, jež jsou často chronická, progresivní, většinou degenerativní a ovlivňují délku a kvalitu života, léčit. Zhruba osmdesát procent těchto onemocnění se vyskytuje už v dětském věku. Je to velká zátěž pro rodinu. Česká republika je jedna z těch, která přijala regulativní opatření umožňující zrychlit vstup nových terapií a léků do praxe. Na druhé straně je potřeba si říct, že možnosti ekonomické se v řadě zemí zhoršují. Řeší se proto, jak usnadnit a zaplatit tyto inovativní terapie,“ zdůraznil Kraus.

Senátor a předseda výboru pro zdravotnictví Roman Kraus.

Foto: Honza Mudra

V USA schválili první digitální pilulku. Ze žaludku vysílá data o užívání léku do pacientova telefonu

14. 11. 2017 ▪ 2 min. čtení

Zdravotní péče na prahu nové doby

Náměstek ministra zdravotnictví Jakub Dvořáček doplnil, že mnoho evropských předpisů nyní prochází významnou změnou, aby toho mohlo být dosaženo. „Zájem o změny ze strany členských států je obrovský a rozhodně to neskončí nějakými kosmetickými úpravami. Ať už obecné nařízení o farmaceutikách nebo nařízení o vzácných onemocněních či nařízení o evropském datovém prostoru. Všechny materiály nyní procházejí diskusí v rámci Evropské komise. Jejich výsledky zásadním způsobem překreslí poskytování zdravotní péče v České republice i v celé Evropě. Některé státy jsou na změny připravené lépe a některé hůře,“ přiblížil Dvořáček aktuální situaci.

Podle něj je ale konkrétně Česká republika v přípravách poměrně daleko. Léčba vzácných onemocnění je u nás podle Dvořáčka na úrovni západní Evropy. „Snese srovnání s kterýmkoliv evropským státem. Ať z hlediska organizace péče či dostupnosti inovativních terapií. Česká republika není zemí, která by se měla za co stydět,“ prohlásil náměstek ministra zdravotnictví. Ubezpečil také, že české zdravotnictví nebude mít tento ani příští rok významné finanční problémy.

Předsedkyně České asociace pro vzácná onemocnění Anna Arellanesová následně připomněla, že díky legislativě, která vstoupila v platnost před dvěma lety, už více než dva tisíce léčivých přípravků získalo registraci a bylo schváleno Evropskou komisí. „Velmi pozitivní je výzkum a vývoj jednotlivých přípravků. Na druhé straně je ale negativní, že pro přibližně 95 procent vzácných diagnóz stále není dostupná léčba. Zároveň je vidět, že ne všichni pacienti mají k léčbě přístup. Rozdíl plyne z přístupu k úhradám zdravotní péče, které závisí na jednotlivých členských státech. Pacienti upozorňují, že v některých zemích mají pacienti přístup k nové léčbě okamžitě, zatímco někde nemají přístup vůbec, nebo to trvá měsíce až roky,“ zhodnotila Arellanesová.

Předsedkyně České asociace pro vzácná onemocnění Anna Arellanesová.

Foto: Honza Mudra

Zmínila také novou legislativu, která v České republice vstoupila v platnost letos v lednu. „Aktuálně se pacienti zapojují do procesu rozhodování. Činíme první kroky a snažíme se získat zkušenosti. Jsme skutečně rádi, že se na tomto procesu můžeme podílet. Názor pacientů by měl být důležitou součástí rozhodovacích procesů,“ prohlásila ještě předsedkyně České asociace pro vzácná onemocnění.

Podle předsedy představenstva AIFP Pavla Sedláčka je evropské nařízení o léčivých přípravcích na vzácná onemocnění velmi úspěšné, je ale potřeba dělat ještě více. „A sice vyvíjet další nové přípravky na vzácná onemocnění. Evropské nařízení o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění mělo obrovský dopad na zdraví pacientů, v Evropě bylo schváleno více než 160 nových léčivých přípravků. Oproti předchozím letům se jedná o 88% nárůst. Toto nařízení a další politiky fungují, je ale třeba držet krok s vyvíjejícími se technologiemi. K tomu by měl být vytvořen evropský regulativní rámec,“ domnívá se Sedláček.

O rovném přístupu k vzácným onemocněním pohovořil také ředitel EURORDISu Yann Le Cam. Představil návrhy, které předkládají nejen pacientské organizace, ale také 240 odborníků, kteří na návrzích pracovali. „Lidé trpící vzácnými onemocněními stále umírají předčasně. Sedmdesát procent těchto vzácných onemocnění se objevuje v dětství nebo dospívání. Doba dožití v Evropě je v průměru pět let. Toto období se za posledních pět let moc nezlepšilo,“ konstatoval Le Cam.

Zmínil také nerovnosti v léčbě vzácných onemocnění v jednotlivých členských státech EU. „Aktuálně máme speciální terapii jen na šest procent vzácných onemocnění. Existuje však šest set přípravků, které by měly být na trhu do roku 2030,“ nastínil Le Cam aktuální stav a následně přiblížil výsledky studie, jejíž vznik podpořil Evropský parlament. Jejím výsledkem je osm doporučení, jak by měla Evropa postupovat. Prvním je vznik takzvaného evropského regulativního rámce, který by měl sjednotit pravidla pro vývoj a výzkum přípravků na vzácná onemocnění s ohledem na potřeby pacientů. Podle Le Cama by se měly zdravotnické sítě jednotlivých států propojit v rámci celé Evropy. „Díky tomu budeme moci lépe zúročit odborné znalosti z hlediska výzkumu i zdravotní péče,“ doplnil Le Cam, v čem musí nastat změna. 

Vize evropské rovnosti

Toto téma se přelilo i do workshopů, které na diskusi navázaly. Debatovalo se o společném HTA hodnocení, tedy Health Technology Assessmentu v České republice. V podstatě jde o mezioborovou činnost zaměřenou na hodnocení nových technologií ve zdravotnictví. V současnosti je cílem vyzkoušet tento přístup na nových léčebných postupech, jako třeba na již zmiňované genové terapii. „Evropská rada chce dosáhnout stejně včasného přístupu k pacientům se vzácnými onemocněními napříč celou Evropou. Tento motiv se prolíná všemi jednáními ohledně obecné farmaceutické legislativy i legislativy týkající se vzácných nemocí,“ řekl k problematice náměstek ministra zdravotnictví Jakub Dvořáček.

V dalším z workshopů věnujícím se pobídkám pro inovace, výzkumu a zrychleným regulatorním postupům i rychlejšímu vstupu na trh se předseda Rare Cancers Europe Paolo Casali vyslovil, že ačkoliv komunita řešící vzácná onemocnění udělala za poslední roky velký kus práce, nejistota týkající se regulatorních vyhlídek má za důsledek, že se některé léčebné postupy na vzácná onemocnění dále nevyvíjí. Tuto nejistotu je potřeba podle předsedy Rare Cancers Europe změnit.

Konferenci uzavřel senátor Roman Kraus, bez kterého by se setkání neuskutečnilo. „V České republice i Evropě máme dostatek odborníků, kteří vědí, co se má udělat. Na druhou stranu byla přednesena celá řada problémů, jež je potřeba řešit. Jsem rád, že konference je jakýmsi předskokanem českého předsednictví v Radě EU. Máme možnost jednotlivé věci zase aktivně ovlivnit. Doufám, že po našem předsednictví ztratíme pocit, že nám zase Evropa něco vnutila a my nevíme, co s tím,“ řekl Kraus.

Článek vznikl ve spolupráci s Asociací inovativního farmaceutického průmyslu.